Atipik Hemolitik Üremik Sendromda Ekulizumab Kullanımı: Tek Merkez Deneyimi

Year 2016, Volume: 43 Issue: 4, 503 - 507, 25.12.2016

Nilüfer Göknar Faruk Öktem Ayşegül Doğan Demir Aysel Vehapoğlu Mehmet Küçükkoç

Abstract

Amaç: Hemolitik üremik sendrom (HÜS); hemolitik anemi,
trombositopeni ve akut böbrek yetmezliği ile seyreden nadir bir
hastalıktır. aHÜS ise kompleman yolağındaki bozukluklara bağlı oluşur.
Tekrarlayan ataklar ve kronik böbrek hasarı ile ilişkilidir. Plazma
infüzyonları ve değişimi uygulamaları hematolojik tabloyu düzeltse de
altta yatan kompleman aktivasyonu devam eder ve olguların %33-40’ında
son dönem böbrek yetmezliği ve ölüm görülür. Son yıllarda ülkemizde de
kullanıma giren ekulizumab tedavisi ile hastalığın prognozunda önemli
iyileşmeler olmuştur. Bu çalışmada ekulizumab tedavisi uygulanan yedi
aHÜS olgusunu derledik.

Yöntemler: Ocak 2012- Aralık 2015 tarihleri arasında
aHÜS tanısı alan ve ekulizumab tedavisi verilen yedi çocuk çalışmaya
dâhil edildi. Yaş, cinsiyet, başvuru semptomları, ishal öyküsü, başvuru
ve takipteki laboratuar bulguları, diyaliz ihtiyacı, plazma
değişimi/infüzyona yanıtı, ekulizumab tedavisine yanıtı ve son renal
durumu kaydedildi.

Bulgular: İshal öyküsü dört hastada vardı ancak
dışkıda Enterohemorajik Escherichia coli (EHEC) analizi tüm hastalarda
negatif bulundu. Oligüri/anüri altı hastada vardı. Dört hasta plazma
değişimi tedavisi aldı. Mikroanjiopatik trombositopeniye bağlı olarak
beş çocuğun diyaliz ihtiyacı oldu. Aşılamaya rağmen bir çocukta
ekulizumab sonrası menenjit ve sepsis gelişti. Ekulizumab sonrasında tüm
hastalarda hematolojik tam iyileşme görüldü ve bir hasta dışında hiç
transfüzyon ihtiyacı olmadı. Son takipte diyaliz programında olan hasta
yoktu

Sonuç: Atipik HÜS’de ekulizumab tedavisi hayat
kurtarıcı ve başarılı bir tedavidir. Ancak menenjit gibi
komplikasyonları tedavi öncesinde akılda tutmak gerekir.

Keywords

Hemolitik üremik sendrom, trombositopeni, ekulizumab

References

• 1. Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolyticuremic syndrome. N Eng J Med 2009;361:1676-87
• 2. Vaisbich MH. HemolyticUremic Syndrome in children. J Brasil Nephrol. 2014;36:208-20.
• 3. Johnson S, Stojanovic J, Ariceta G, et al. An audit of a guideline for the investigation and initial therapy of diarrhea egative (atypical) hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2014;29:1967-78.
• 4. Loirat C, Garnier A, Sellier Lerlerc AL, Kwon T. Plasmatherapy in atypical hemolytic uremic syndrome. Semin Thromb Hemost. 2010;36:673-81
• 5. Fremeaux Bacchli V, Fakhouri F, Garnier A, et al. Genetics and outcome of atypical hemolytic uremic syndrome: a nationwide French series comparing children and adults. Clin J Am Soc Nephrol. 2013;8:554-62.
• 6. Zuber J, Fakhouri F, Roumenina LT, et al; French Study Group for aHUS/C3G. Use of eculizumab for atypical hemolytic uremic syndrome and C3 glomerulopathies. Nat Rec Nephrol. 2012;8:643-57.
• 7. Hillmen P, Muus P, Röth A, et al. Long term safety and efficacy of sustained eculizumab treatment in patients with par oxysmal
• nocturnal haemoglobinuria. Br J Haematol. 2013;162:62-73.
• 8. Loirat C, Fakhouri F, Ariceta G, et al. An international consensus approach to the management of atypical hemolytic uremic syndrome in children. Pediatr Nephrol. 2016;31:15-39.
• 9. Legendre CM, Licht C, Muus P, et al. Terminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemoytic uremic syndrome. N Engl J Med 2013;368:2169-81.
• 10. Greenbaum LA, Fila M, Ardissino G, et al. Eculizumab is a safe and effective treatment in pediatric patients with aytpical hemolytic uremic sydrome. Kidney Int 2016;89;701-11.
• 11. Kvanagh D, Smith Jackson K. Eculizumab in children with hemolytic uremic syndrome 2016;89:537-8.
• 12. Caprioli J, Noris M, Brioshi S, et al. Genetics of HUS: the impact of MCP, CFH and IFmutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood 2006;108:1267-79.
• 13. ZuberJ, Le Quintrec M, Sberro Soussan R, et al. New insights into postrenal transplant hemolytic uremic syndrome. Nat Rev
• Nephrol 2011;7:23-35.
• 14. Fakhouri F, Hourmant M, Campistol Plana JM, et al. Eculizumab inhibits thrombosit microangiopathy, and improves renal function in adult atypical hemolytic uremic syndrome patients: 1-year Update (abstract). J Am Soc Nephrol. 2014;25:751A.
• 15. Strujik GH, Bouts AH, Rijkers GT, et al. Meningococcal sepsis complicating eculizumab tratment despite prior vaccination. Am J Transplant 2013;13:819-20.