Kök
hücre tedavisi rejeneratif tıp ve restoratif tıp alanlarında yeni tedavilerin
geliştirilmesi için büyük avantaj sağlamaktadır. Böylelikle, kök hücre
tedavilerinin kullanımı ve bunların klinik endikasyonları hücrelerin genetik
modifikasyonu ile geliştirilebilmektedir. Türkiye’deki akraba evlilik oranının
fazla olmasından dolayı, yenidoğan genetik kalıtsal hastalıkların insidası
artmaktadır ve bu durum bir sorun teşkil etmektedir. Bu hastalıkların tedavi
edilmesi; 1) kırsal bölgelerde hastalığın sıklıkla geç teşhisi, 2) Özel
merkezlerin uzak olması, 3) Tedavilerin sık hastane kontrolü gerektirmesi, 4)
Tedavi prosedürlerinin hem pahalı hem de invazif olması nedenleriyle zordur.
Bu makalede nadir kalıtsal monogenik hastalıklar için
hematopoetik kök hücre (HKH) gen tedavisinin güncel durumları ve Türkiye’deki
hastalar için alternatif bir tedavi seçeneği olarak kullanımının avantajları
tartışılacaktır. İmmun yetmezlikler, hemoglobinopatiler, birçok enzim
eksikliklerinde retroviral ve lentiviral gen tedavi klinik çalışma sonuçları,
HKH gen tedavisi alanındaki yeni gelişmeler, güvenlik ve etkinliğin artırılması
ve gelecekteki öneriler tartışılacaktır.
Stem cell therapy
offers a great advantage for the development of new treatments in the field of
regenerative and restorative medicine. However, the use of stem cell therapies
and their clinical indications can even be further improved using genetic modification
of the cells. Due to the high level of consanguineous marriages in Turkey, the
country suffers from an increased frequency of inborn genetically inherited diseases.
Treatment of these diseases is difficult, since 1) diagnosis is often delayed
in rural areas, 2) distance to specialized centers may be considerable, 3)
treatment may require frequent hospital visits and 4) treatment procedures are
often both invasive and expensive.
Gene Therapy hematopoietic stem cells lentiviral vectors biosafety inherited monogenic diseases
Primary Language | English |
---|---|
Subjects | Structural Biology |
Journal Section | Review/Derleme |
Authors | |
Publication Date | February 1, 2019 |
Submission Date | November 15, 2018 |
Acceptance Date | January 19, 2019 |
Published in Issue | Year 2019 Special Issue: Stem Cell |
You can reach the journal's archive between the years of 2000-2011 via https://dergipark.org.tr/en/pub/trakyafbd/archive (Trakya University Journal of Natural Sciences (=Trakya University Journal of Science)
Trakya University Journal of Natural Sciences is licensed under Creative Commons Attribution 4.0 International License.