Hemofilide Yeni Tedavi Seçeneklerinde Hasta ve Hasta Yakını Perspektifi

GİRİŞ ve AMAÇ: Günümüzde hemofili hastalığının tedavisinde haftada 2 veya 3 defa intravenöz infüzyonla yapılan profilaktik faktör replasmanı uygulanmaktadır. Son yıllarda dünyada kullanıma giren, ülkemizde de rutin uygulamaya girmesi beklenen farklı tedavi seçenekleri gündemdedir. Bu tedaviler yarı ömrü uzatılmış Faktör VIII ve Faktör IX preperatları (EHL); Concizumab, Emicizumab ve Fitusiran gibi subkutan uygulanan tedaviler ve gen tedavisidir. Bu çalışmada hemofilikler ve ailelerinin yeni tedavi seçeneklerine bakış açısı, onlardan beklentileri ve çekincelerinin araştırılması amaçlanmıştır. YÖNTEM ve GEREÇLER: Hasta ve ebeveynlerine yüzyüze görüşme yöntemiyle tarafımızca geliştirilen ‘’Hemofilide Yeni Tedaviler Anketi’’ uygulandı. Elde edilen veriler hasta ve ebeveynler alt gruplarında kesitsel olarak değerlendirildi. BULGULAR: 32 hasta ve 29 ebeveyn olmak üzere toplam 61 kişiye anket uygulandı. Hemofilikler ve ebeveynlere EHL faktörler hakkındaki tercihleri sorulduğunda, hemofiliklerin 31’i (%96,8), ebeveynlerin 27’si (93,1) evet yanıtını vermiştir (p=0.496). Subkutan moleküller için hemofiliklerin 27’si (%84,3), ebeveynlerin tamamı evet yanıtını vermiştir ve istatistiksel olarak anlamlıdır (p=0.026). Gen tedavisi için hemofiliklerin 27’si (%84.3), ebeveynlerin 26’sı (%89.6) evet yanıtını vermiştir (p=0.542). Katılımcılardan yeni tedavi seçeneklerinden birini tercih etmeleri istendiğinde her iki grup da gen tedavisini tercih etmiştir. TARTIŞMA ve SONUÇ: Çalışmada hem hemofilikler, hem de yakınları tarafından en çok tercih edilen tedavi gen tedavisiydi. Subkutan tedaviler ebeveynler, EHL faktörler ise hemofilikler tarafından ikinci sırada tercih edilmekteydi. Tedavi seçeneklerinin tercih edilme nedenleri değerlendirildiğinde, daha az sayıda enjeksiyon olanağı sağlamaları her üç tedavi için de en çok saptanan tercih nedeniydi.