Derleme
BibTex RIS Kaynak Göster

ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR

Yıl 2019, Cilt: 22 Sayı: 4, 863 - 878, 26.12.2019

Öz

Nadir hastalıklar, düşük prevelansları nedeniyle hem sağlık ve ilaç sektörü hem de bilimsel ve siyasi topluluklar tarafından uzun yıllardır ihmal edilmiş sağlık sorunlarıdır. Ancak bu hastalıklara sahip hastalar da, daha yaygın hastalıkları olan hastalar kadar kaliteli, güvenli ve etkin ilaç ve tedavilere erişimi hak etmektedir. Son dönemlerde özellikle tıp, teknoloji ve insan hakları açısından yaşanan gelişmelerle birlikte, nadir hastalıklar ve bu hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçlar konusunda dünya genelinde artan bir ilgi oluşmaya başlamıştır. Bu çalışma ile, bireylere ve toplumlara ciddi yükler getiren nadir hastalıklar ve yetim ilaçlarla ilgili olarak Dünya’daki ve Türkiye’deki mevcut durumuna ilişkin bir değerlendirme sunularak bu konudaki farkındalığın artırılması amaçlanmıştır. Bu kapsamda; nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar kavramsal olarak incelenmiş ve bu konuda ulusal ve uluslararası çapta yaşanan gelişmeler ve atılan adımlar istatistikler, araştırma sonuçları ve projeksiyonlarla desteklenerek mevcut durum ortaya konulmaya çalışılmıştır.

Kaynakça

  • 1. Archour L., Hanna E., Chachoua L., Dabbous M. and Toumi M. (2018) Orphan Drugs Prices Comparison in Middle East North Africa (MENA) Region. Value in Health 21: S445-S446.
  • 2. Avrupa Birliği Resmi Gazetesi. (2009) Council Recommendation of 8 June 2009 on an Action in the Field of Rare Diseases. C 151/7, Luxemburg.
  • 3. Detiček A., Locatelli I. and Kos M. (2018) Patient Access to Medicines for Rare Diseases in European Countries. Value in Health 21(5): 553-560.
  • 4. Drummond M.F., Wilson D.A., Kanavos P., Ubel P. and Rovira J. (2007) Assessing the Economic Challenges Posed by Orphan Drugs. International Journal of Technology Assessment in Health Care 23(1): 36-42.
  • 5. Dündar M. ve Karabulut S.Y. (2010) Türkiye'de Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar: Medikal ve Sosyal Problemler. Erciyes Tıp Dergisi 32(3): 195-200.
  • 6. European Commission. (2011) European Awareness of Rare Diseases Report. Special Eurobarometer 361, Belgium.
  • 7. European Commission. (2019a) Rare Diseases. https://ec.europa.eu/health/non_ communicable_diseases/rare_diseases_en Erişim Tarihi: 01.05.2019.
  • 8. European Commission. (2019b) Orphan Medicinal Products. https://ec.europa.eu/ health/human-use/orphan-medicines_en Erişim Tarihi: 01.05.2019.
  • 9. EURORDIS. (2019) Rare Diseases Europe. https://www.eurordis.org/ Erişim Tarihi: 05.06.2019.
  • 10. FDA (U.S. Food & Drug Administration). (2018) Orphan Products: Hope for People With Rare Diseases. https://www.fda.gov/drugs/drug-information-consumers/orphanproducts -hope-people-rare-diseases Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 11. Global Genes. (2019) Rare Facts. https://globalgenes.org/rare-facts/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 12. Griggs R.C., Batshaw M., Dunkle M., Gopal-Srivastava R., Kaye E., Krischer J., Nguyen T., Paulus K. and Merkel P.A. (2009) Clinical Research for Rare Disease: Opportunities, Challenges, and Solutions. Molecular Genetics and Metabolism 96(1): 20-26.
  • 13. Haffner M.E. (2006) Adopting Orphan Drugs—Two Dozen Years of Treating Rare Diseases. New England Journal of Medicine 354(5): 445-447.
  • 14. Hofer M.P., Hedman H., Mavris M., Koenig F., Vetter T., Posch M., Vamvakas S., Regnstorm J. and Aarum S. (2018) Marketing Authorisation of Orphan Medicines in Europe from 2000 to 2013. Drug Discovery Today 23(2): 424-433.
  • 15. IRDiRC. (2019) International Rare Diseases Research Consortium. http://www.irdirc.org/about-us/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 16. İlaç Bilincini Geliştirme ve Akılcı İlaç Derneği. (2014) Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaç Sempozyumu ve Yetim İlaç Yönetmelik Çalıştayı Toplantı. Belek, Antalya.
  • 17. İlbars H., Irmak D.K. and Akan H. (2014) Orphan Drugs: R&D Challenges with Updates from Turkey and Middle East Countries. Journal for Clinical Studies 6(2): 58-63.
  • 18. Julkowska D., Austin C.P., Cutillo C.M., Gancberg D., Hager C., Halftermeyer J., Jonker A.H., Lau L.P.L., Norstedt I., Rath A., Schuster R., Simelyte E. and van Weely S. (2017) The Importance of International Collaboration for Rare Diseases Research: A European Perspective. Gene Therapy 24(9): 562-571.
  • 19. Kılıç P., Koçkaya G., Yemşen Ö., Tan C., Öztunca F.H., Aksungur P. and Kerman S. (2013) Orphan Drug Regulations in Turkey. Journal of Pharmaceutical Health Services Research 4(3): 151-153.
  • 20. Koçkaya G., Wertheimer A. I., Kilic P., Tanyeri P., Vural İ.M., Akbulat A., Artıran G. and Kerman S. (2014) An Overview of the Orphan Medicines Market in Turkey. Value in Health Regional Issues 4: 47-52.
  • 21. Kontoghiorghe C.N., Andreou N., Constantinou K. and Kontoghiorghes G.J. (2014) World Health Dilemmas: Orphan and Rare Diseases, Orphan Drugs and Orphan Patients. World Journal of Methodology 4(3): 163-188.
  • 22. Liu B.C., He L., He G. and He Y. (2010) A Cross-National Comparative Study of Orphan Drug Policies in the United States, the European Union, and Japan: Towards a Made-in-China Orphan Drug Policy. Journal of Public Health Policy 31(4): 407-421.
  • 23. Medimagazin. (2019) Nadir Hastalıklar Gününde Türkiye Profili: Yaklaşık 7 Milyon Kişi. https://www.medimagazin.com.tr/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 24. Miyamoto B. E. and Kakkis E. D. (2011) The Potential Investment Impact of Improved Access to Accelerated Approval on the Development of Treatments for Low Prevalence Rare Diseases. Orphanet Journal of Rare Diseases 6(49): 1-13.
  • 25. Moliner A.M. (2010) Creating a European Union Framework for Actions in the Field of Rare Diseases. M. P. de la Paz and S. C. Groft (eds.). Rare Diseases Epidemiology: Advances in Experimental Medicine and Biology. Springer Science+Business Media, USA.
  • 26. Nadir Hastalıklar Ağı. (2019) http://www.nadirhastaliklaragi.org.tr/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 27. NORD. (2019) National Organization for Rare Diseases. https://rarediseases.org/about/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 28. O'Connor D.J. (2013) Orphan Drug Designation–Europe, the USA and Japan. Expert Opinion on Orphan Drugs 1(4): 255-259.
  • 29. Oral M. and Özçelikay G. (2017) Ethical Overview of Pharmaceutical Industry Policies in Turkey from Various Perspectives. Turkish Journal of Pharmaceutical Sciences 14(3): 264-273.
  • 30. Orofino J., Soto J., Casado M.A. and Oyagüez I. (2010) Global Spending on Orphan Drugs in France, Germany, the UK, Italy and Spain During 2007. Applied Health Economics and Health Policy 8(5): 301-315.
  • 31. Orphanet. (2019) The Portal for Rare Diseases and Orphan Drugs. ttps://www.orpha.net/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 32. Orphanet-Türkiye. (2019) Orphanet-Türkiye Hakkında. http://www.orpha.net/ national/TR-TR/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 33. Pacific Bridge Medical. (2014) Orphan Drugs in Asia 2014: Guidelines and Regulatory Requirements to Help Orphan Drug Products Enter the Asian Market. Pacific Bridge Medical, United States.
  • 34. Pomeranz K. (2019) Orphan Drug Report 2019. EvaluatePharma, 6th edition, United Kingdom.
  • 35. Rare Disease Day. (2019) About Rare Disease Day. https://www.rarediseaseday.org/article/about-rare-disease-day Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 36. Richter T., Nestler-Parr S., Babela R., Khan Z.M., Tesoro T., Molsen E. and Hughes D. A. (2015) Rare Disease Terminology and Definitions—A Systematic Global Review: Report of the ISPOR Rare Disease Special Interest Group. Value in Health 18(6): 906-914.
  • 37. Saad H. A., Elbedour S., Hallaq E., Merrick J. and Tenenbaum, A. (2014) Consanguineous Marriage and Intellectual and Developmental Disabilities among Arab Bedouins Children of the Negev Region in Southern Israel: A Pilot Study. Frontiers in Public Health 2(3): 1-3.
  • 38. Sarıkaya E. ve Çayırtepe Z. (2018) Nadir Hastalıklarda Kodlama. E. Sarıkaya (Ed.). Türkiye Anne Çocuk ve Ergen Sağlığı Enstitüsü Nadir Hastalıklar Kayıt Sistemleri Çalıştay Raporu. Ankara.
  • 39. Schieppati A., Henter J.I., Daina E. and Aperia A. (2008) Why Rare Diseases are an Important Medical and Social Issue. The Lancet 371: 2039-2041.
  • 40. Shire. (2016) The Global Challenge of Rare Dissease Diagnosis: The Benefits of an Improved Diagnosis Journey for Patients. https://www.shire.com/-/media/shire/shireglobal/shirecom/pdffiles/patient/shire-diagnosis-initiative-pag-leaflet.pdf Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 41. Simoens S. (2011) Pricing and Reimbursement of Orphan Drugs: The Need for More Transparency. Orphanet Journal of Rare Diseases 6(42): 1-8.
  • 42. Stolk P., Willemen M.J. and Leufkens H.G. (2006) Rare Essentials: Drugs for Rare Diseases as Essential Medicines. Bulletin of the World Health Organization 84: 745-751.
  • 43. Şahin N.Ö. ve Çobanoğlu E. (2017) Biyoteknolojik Yetim İlaçlar. 3. Uluslararası İlaç ve Eczacılık Kongresi, İstanbul.
  • 44. Şentürk A., Demir O., Tatar M., Uğurlu M., Sıvacı C., Biter E., Küçük I., Çankaya M. and Çolak E. (2016) Orphan Drug Market Analysis in Turkey. Value in Health 19: A347-A766.
  • 45. T. C. Bilim, Sanayi ve Teknoloji Bakanlığı Sanayi Genel Müdürlüğü. (2015) Türkiye İlaç Sektörü Strateji Belgesi ve Eylem Planı 2015-2018, Ankara.
  • 46. Taruscio D., Capozzoli F. and Frank C. (2011) Rare Diseases and Orphan Drugs. Annali Dell'ıstituto Superiore Di Sanita 47: 83-93.
  • 47. Türkiye İstatistik Kurumu. (2017) Haber Bülteni: İstatistiklerle Aile, 2016. http://www.tuik.gov.tr/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
Yıl 2019, Cilt: 22 Sayı: 4, 863 - 878, 26.12.2019

Öz

Kaynakça

  • 1. Archour L., Hanna E., Chachoua L., Dabbous M. and Toumi M. (2018) Orphan Drugs Prices Comparison in Middle East North Africa (MENA) Region. Value in Health 21: S445-S446.
  • 2. Avrupa Birliği Resmi Gazetesi. (2009) Council Recommendation of 8 June 2009 on an Action in the Field of Rare Diseases. C 151/7, Luxemburg.
  • 3. Detiček A., Locatelli I. and Kos M. (2018) Patient Access to Medicines for Rare Diseases in European Countries. Value in Health 21(5): 553-560.
  • 4. Drummond M.F., Wilson D.A., Kanavos P., Ubel P. and Rovira J. (2007) Assessing the Economic Challenges Posed by Orphan Drugs. International Journal of Technology Assessment in Health Care 23(1): 36-42.
  • 5. Dündar M. ve Karabulut S.Y. (2010) Türkiye'de Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar: Medikal ve Sosyal Problemler. Erciyes Tıp Dergisi 32(3): 195-200.
  • 6. European Commission. (2011) European Awareness of Rare Diseases Report. Special Eurobarometer 361, Belgium.
  • 7. European Commission. (2019a) Rare Diseases. https://ec.europa.eu/health/non_ communicable_diseases/rare_diseases_en Erişim Tarihi: 01.05.2019.
  • 8. European Commission. (2019b) Orphan Medicinal Products. https://ec.europa.eu/ health/human-use/orphan-medicines_en Erişim Tarihi: 01.05.2019.
  • 9. EURORDIS. (2019) Rare Diseases Europe. https://www.eurordis.org/ Erişim Tarihi: 05.06.2019.
  • 10. FDA (U.S. Food & Drug Administration). (2018) Orphan Products: Hope for People With Rare Diseases. https://www.fda.gov/drugs/drug-information-consumers/orphanproducts -hope-people-rare-diseases Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 11. Global Genes. (2019) Rare Facts. https://globalgenes.org/rare-facts/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 12. Griggs R.C., Batshaw M., Dunkle M., Gopal-Srivastava R., Kaye E., Krischer J., Nguyen T., Paulus K. and Merkel P.A. (2009) Clinical Research for Rare Disease: Opportunities, Challenges, and Solutions. Molecular Genetics and Metabolism 96(1): 20-26.
  • 13. Haffner M.E. (2006) Adopting Orphan Drugs—Two Dozen Years of Treating Rare Diseases. New England Journal of Medicine 354(5): 445-447.
  • 14. Hofer M.P., Hedman H., Mavris M., Koenig F., Vetter T., Posch M., Vamvakas S., Regnstorm J. and Aarum S. (2018) Marketing Authorisation of Orphan Medicines in Europe from 2000 to 2013. Drug Discovery Today 23(2): 424-433.
  • 15. IRDiRC. (2019) International Rare Diseases Research Consortium. http://www.irdirc.org/about-us/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 16. İlaç Bilincini Geliştirme ve Akılcı İlaç Derneği. (2014) Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaç Sempozyumu ve Yetim İlaç Yönetmelik Çalıştayı Toplantı. Belek, Antalya.
  • 17. İlbars H., Irmak D.K. and Akan H. (2014) Orphan Drugs: R&D Challenges with Updates from Turkey and Middle East Countries. Journal for Clinical Studies 6(2): 58-63.
  • 18. Julkowska D., Austin C.P., Cutillo C.M., Gancberg D., Hager C., Halftermeyer J., Jonker A.H., Lau L.P.L., Norstedt I., Rath A., Schuster R., Simelyte E. and van Weely S. (2017) The Importance of International Collaboration for Rare Diseases Research: A European Perspective. Gene Therapy 24(9): 562-571.
  • 19. Kılıç P., Koçkaya G., Yemşen Ö., Tan C., Öztunca F.H., Aksungur P. and Kerman S. (2013) Orphan Drug Regulations in Turkey. Journal of Pharmaceutical Health Services Research 4(3): 151-153.
  • 20. Koçkaya G., Wertheimer A. I., Kilic P., Tanyeri P., Vural İ.M., Akbulat A., Artıran G. and Kerman S. (2014) An Overview of the Orphan Medicines Market in Turkey. Value in Health Regional Issues 4: 47-52.
  • 21. Kontoghiorghe C.N., Andreou N., Constantinou K. and Kontoghiorghes G.J. (2014) World Health Dilemmas: Orphan and Rare Diseases, Orphan Drugs and Orphan Patients. World Journal of Methodology 4(3): 163-188.
  • 22. Liu B.C., He L., He G. and He Y. (2010) A Cross-National Comparative Study of Orphan Drug Policies in the United States, the European Union, and Japan: Towards a Made-in-China Orphan Drug Policy. Journal of Public Health Policy 31(4): 407-421.
  • 23. Medimagazin. (2019) Nadir Hastalıklar Gününde Türkiye Profili: Yaklaşık 7 Milyon Kişi. https://www.medimagazin.com.tr/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 24. Miyamoto B. E. and Kakkis E. D. (2011) The Potential Investment Impact of Improved Access to Accelerated Approval on the Development of Treatments for Low Prevalence Rare Diseases. Orphanet Journal of Rare Diseases 6(49): 1-13.
  • 25. Moliner A.M. (2010) Creating a European Union Framework for Actions in the Field of Rare Diseases. M. P. de la Paz and S. C. Groft (eds.). Rare Diseases Epidemiology: Advances in Experimental Medicine and Biology. Springer Science+Business Media, USA.
  • 26. Nadir Hastalıklar Ağı. (2019) http://www.nadirhastaliklaragi.org.tr/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 27. NORD. (2019) National Organization for Rare Diseases. https://rarediseases.org/about/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 28. O'Connor D.J. (2013) Orphan Drug Designation–Europe, the USA and Japan. Expert Opinion on Orphan Drugs 1(4): 255-259.
  • 29. Oral M. and Özçelikay G. (2017) Ethical Overview of Pharmaceutical Industry Policies in Turkey from Various Perspectives. Turkish Journal of Pharmaceutical Sciences 14(3): 264-273.
  • 30. Orofino J., Soto J., Casado M.A. and Oyagüez I. (2010) Global Spending on Orphan Drugs in France, Germany, the UK, Italy and Spain During 2007. Applied Health Economics and Health Policy 8(5): 301-315.
  • 31. Orphanet. (2019) The Portal for Rare Diseases and Orphan Drugs. ttps://www.orpha.net/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 32. Orphanet-Türkiye. (2019) Orphanet-Türkiye Hakkında. http://www.orpha.net/ national/TR-TR/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 33. Pacific Bridge Medical. (2014) Orphan Drugs in Asia 2014: Guidelines and Regulatory Requirements to Help Orphan Drug Products Enter the Asian Market. Pacific Bridge Medical, United States.
  • 34. Pomeranz K. (2019) Orphan Drug Report 2019. EvaluatePharma, 6th edition, United Kingdom.
  • 35. Rare Disease Day. (2019) About Rare Disease Day. https://www.rarediseaseday.org/article/about-rare-disease-day Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 36. Richter T., Nestler-Parr S., Babela R., Khan Z.M., Tesoro T., Molsen E. and Hughes D. A. (2015) Rare Disease Terminology and Definitions—A Systematic Global Review: Report of the ISPOR Rare Disease Special Interest Group. Value in Health 18(6): 906-914.
  • 37. Saad H. A., Elbedour S., Hallaq E., Merrick J. and Tenenbaum, A. (2014) Consanguineous Marriage and Intellectual and Developmental Disabilities among Arab Bedouins Children of the Negev Region in Southern Israel: A Pilot Study. Frontiers in Public Health 2(3): 1-3.
  • 38. Sarıkaya E. ve Çayırtepe Z. (2018) Nadir Hastalıklarda Kodlama. E. Sarıkaya (Ed.). Türkiye Anne Çocuk ve Ergen Sağlığı Enstitüsü Nadir Hastalıklar Kayıt Sistemleri Çalıştay Raporu. Ankara.
  • 39. Schieppati A., Henter J.I., Daina E. and Aperia A. (2008) Why Rare Diseases are an Important Medical and Social Issue. The Lancet 371: 2039-2041.
  • 40. Shire. (2016) The Global Challenge of Rare Dissease Diagnosis: The Benefits of an Improved Diagnosis Journey for Patients. https://www.shire.com/-/media/shire/shireglobal/shirecom/pdffiles/patient/shire-diagnosis-initiative-pag-leaflet.pdf Erişim Tarihi: 06.05.2019.
  • 41. Simoens S. (2011) Pricing and Reimbursement of Orphan Drugs: The Need for More Transparency. Orphanet Journal of Rare Diseases 6(42): 1-8.
  • 42. Stolk P., Willemen M.J. and Leufkens H.G. (2006) Rare Essentials: Drugs for Rare Diseases as Essential Medicines. Bulletin of the World Health Organization 84: 745-751.
  • 43. Şahin N.Ö. ve Çobanoğlu E. (2017) Biyoteknolojik Yetim İlaçlar. 3. Uluslararası İlaç ve Eczacılık Kongresi, İstanbul.
  • 44. Şentürk A., Demir O., Tatar M., Uğurlu M., Sıvacı C., Biter E., Küçük I., Çankaya M. and Çolak E. (2016) Orphan Drug Market Analysis in Turkey. Value in Health 19: A347-A766.
  • 45. T. C. Bilim, Sanayi ve Teknoloji Bakanlığı Sanayi Genel Müdürlüğü. (2015) Türkiye İlaç Sektörü Strateji Belgesi ve Eylem Planı 2015-2018, Ankara.
  • 46. Taruscio D., Capozzoli F. and Frank C. (2011) Rare Diseases and Orphan Drugs. Annali Dell'ıstituto Superiore Di Sanita 47: 83-93.
  • 47. Türkiye İstatistik Kurumu. (2017) Haber Bülteni: İstatistiklerle Aile, 2016. http://www.tuik.gov.tr/ Erişim Tarihi: 06.05.2019.
Toplam 47 adet kaynakça vardır.

Ayrıntılar

Birincil Dil Türkçe
Konular Sağlık Kurumları Yönetimi
Bölüm Makaleler
Yazarlar

Duygu Ürek

Sevilay Karaman

Yayımlanma Tarihi 26 Aralık 2019
Yayımlandığı Sayı Yıl 2019 Cilt: 22 Sayı: 4

Kaynak Göster

APA Ürek, D., & Karaman, S. (2019). ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR. Hacettepe Sağlık İdaresi Dergisi, 22(4), 863-878.
AMA Ürek D, Karaman S. ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR. HSİD. Aralık 2019;22(4):863-878.
Chicago Ürek, Duygu, ve Sevilay Karaman. “ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR”. Hacettepe Sağlık İdaresi Dergisi 22, sy. 4 (Aralık 2019): 863-78.
EndNote Ürek D, Karaman S (01 Aralık 2019) ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR. Hacettepe Sağlık İdaresi Dergisi 22 4 863–878.
IEEE D. Ürek ve S. Karaman, “ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR”, HSİD, c. 22, sy. 4, ss. 863–878, 2019.
ISNAD Ürek, Duygu - Karaman, Sevilay. “ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR”. Hacettepe Sağlık İdaresi Dergisi 22/4 (Aralık 2019), 863-878.
JAMA Ürek D, Karaman S. ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR. HSİD. 2019;22:863–878.
MLA Ürek, Duygu ve Sevilay Karaman. “ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR”. Hacettepe Sağlık İdaresi Dergisi, c. 22, sy. 4, 2019, ss. 863-78.
Vancouver Ürek D, Karaman S. ÖNEMLİ BİR HALK SAĞLIĞI SORUNU OLARAK NADİR HASTALIKLAR VE YETİM İLAÇLAR. HSİD. 2019;22(4):863-78.