Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Case With Thrombosis Under Eculizumab Treatment

Abstract

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare, chronic, progressive and life-threatening multisystem disease. Within the first five years after diagnosis, mortality is 35%, but after ten years it reaches 50%. The underlying cause of progressive morbidity and mortality in PNH is chronic hemolysis, which is responsible for 40-67% of accompanying thrombotic deaths. 40% of the cases experience clinically detectable thrombotic events. In addition to anticoagulant therapy in the treatment of thrombosis, it is recommended to start ekulizumab if not used. Development of thrombosis under the treatment of equlizumab is a rare complication. It is reported here that a PNH patient who develops thrombosis under equlizumab therapy and progresses rapidly with stem cell transplantation (SCT) preparation with bone marrow failure.

Keywords

• Eculizumab. Thrombosis. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Eculizumab Tedavisi Altında Tromboz Gelişen Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri Olgusu

Abstract

Paroksismal noktürnal hemoglobinüri (PNH) nadir görülen kronik, ilerleyici ve yaşamı tehdit eden multisistemik bir hastalıktır. Tanı konduktan sonraki ilk beş yıl içerisinde mortalite %35 iken on yıldan sonra % 50ye ulaşmaktadır. PNHdaki progresif morbidite ve mortalitenin altta yatan nedeni kronik hemoliz iken eşlik eden tromboz ölümlerin % 40-67sinden sorumlu olabilmektedir. Olguların % 40ı klinik olarak saptanabilen trombotik olaylar yaşar. Tromboz tedavisinde antikoagülan uygulaması yanı sıra eğer kullanılmıyorsa ekulizumabın da başlanması önerilmektedir. Ekulizumab tedavisi altında tromboz gelişmesi nadir bir komplikasyondur. Burada kemik iliği yetmezliği ile başvuran, kök hücre nakli (KHN) hazırlık aşamasında ekulizumab tedavisi altında tromboz gelişen ve hızla ilerleyen bir PNH olgusu literatür eşliğinde bildirilmektedir.

Keywords

• Eculizumab. Tromboz. Paroksismal noktürnal hemoglobinüri