EVALUATION OF PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA: TWO - CENTER EXPERIENCE

Öz

Objective: Classically, chronic intravascular hemolysis, bone marrow failure, thrombosis in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria manifested (PNH) is a clonal disorder of hematopoietic stem cells. Eculizimab is a monoclonal antibody for the treatment of PNH, proven to reduce thrombotic episodes and the hemolysis. Us our PNH patients with a rare disease and we wanted to share our experience with eculizumab treatment. Methods: Dokuz Eylul University Faculty of Medicine, hematology USA and the Katip Çelebi University of hematology clinic in PNH who had received a diagnosis of 18 clinical characteristics of the patient's demographics, history of thrombosis, treatment eculizumab fields and response, overall survival rates were analyzed retrospectively. Results: The median follow-up period was 41months of cases with 8 were female (44.4%) and 10 men (55.6%). Median age of 38.5. When the time of diagnosis laboratory values of the patients examined the time of diagnosis Hb mean 9g/dL, WBC mean 3.8910^3 /mL, plt mean 87.610^3 /mL, mean LDH 609U/L, mean reticulocyte 3.38 was observed. History of thrombosis was diagnosed in 2 patients immediately available. 5 of them have received eculizumab treatment of these cases, two patients were complet response, another patients were partial response. At the end of 41 months of median follow-up time is ex 5.6%, it was observed that 94.4% of the law. Conclusion: PNH is one of the rare hematological diseases. After understanding the pathogenesis popular than classical methods of treatment modalities are available eculizumab. 5 eculizumab treatment needs of our patients with hemolysis after treatment for our patients to have decreased the frequency of blood transfusion, the patient was observed to have increased our quality of life

Anahtar Kelimeler

• Paroxysmal nocturnal hemoglobunüri
• eculizumab  

Paroksismal Nokturnal Hemoglobinürili Olguların Değerlendirilmesi: İki Merkezin Deneyimi

Öz

Amaç: Klasik olarak kronik intravasküler hemoliz bulguları, kemik iliği yetersizliği ve trombozla kendini gösteren Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri (PNH), hematopoietik kök hücrenin klonal bir hastalığıdır. Eculizimab ise PNH tedavisinde hemolizi ve trombotik atakları azalttığı kanıtlanmış bir monoklonal antikordur. Biz de nadir bir hastalık olan PNH olgularımızı ve eculizumab tedavi deneyimimizi paylaşmak istedik. Yöntemler: Dokuz Eylül Üniversitesi Tıp Fakültesi Hematoloji AD ve Katip Çelebi Üniversitesi hematoloji kliniğinde PNH tanısı almış olan 18 hastanın demografik, klinik özellikleri, tromboz öyküsü, eculizumab tedavisi alanlar ve yanıtları, tüm sağkalım oranları retrospektif olarak incelenmiştir. Bulgular: Hastaların ortanca izlem süresi 41 ay (endüşük 3 ay, en yüksek 127 ay) olup olguların 8'i kadın (%44,4), 10'u erkek (%55,6)’tir. Ortanca yaş 38,5 idi. Hastaların tanı anındaki laboratuvar değerleri incelendiğinde tanı anında Hb ortalama 9g/dL, WBC ortalama 3,89 10^3/µL, plt ortalama 87,6 10^3/µL,LDH ortalama 609 U/L, Retikülosit ortalama 3,38 olduğu gözlendi. Olgulardan 5 tanesi eculizumab tedavisi almış, 2’si tam yanıtlı, diğerleri kısmi yanıtlıdır. Ortalama 41 aylık izlem süresi sonunda %5,6 olgunun ex olduğu, %94,4’ün yaşadığı izlendi. Sonuç: PNH hematolojik nadir hastalıklardan birisidir. Klasik tedavi yöntemleri dışında patogenezinin anlaşılmasından sonra bulunan popüler tedavi modalitesi eculizumabdır. Olgularımızdan eculizumab tedavi gereksinimi olan 5 hastamızda tedavi sonrasında hastaların hemolizinin, kan transfüzyon sıklığını azalmış olduğu, yaşam kalitesinin artırmış olduğu gözlenmiştir.

Anahtar Kelimeler

• Paroksismal
• nokturnal hemoglobinüri
• eculizumab